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罕見病藥物仍是進(jìn)博會(huì)上的一大亮點(diǎn),強(qiáng)生、賽諾菲等均攜創(chuàng)新療法登場(chǎng)

2024年11月09日 10:34:41來(lái)源:制藥網(wǎng)點(diǎn)擊量:9908

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  【制藥網(wǎng) 展會(huì)報(bào)道】罕見病藥物又稱孤兒藥,目前我國(guó)罕見病患者人數(shù)已超過(guò)2000萬(wàn)人,每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)。這些患者普遍因藥物研發(fā)困難、受眾較少、價(jià)格高昂、推廣困難,國(guó)內(nèi)罕見病市場(chǎng)存在巨大的未滿足的臨床需求,廣大罕見病群體普遍面臨著無(wú)藥可用或者有藥難及的困境。近年來(lái),隨著一系列鼓勵(lì)政策不斷出臺(tái),海外新藥開始加速在國(guó)內(nèi)上市,就在近日舉辦的進(jìn)博會(huì)上,就有強(qiáng)生、賽諾菲等均攜針對(duì)罕見病治療的創(chuàng)新療法登場(chǎng)。
 
  其中,來(lái)自強(qiáng)生的創(chuàng)新藥物特立妥單抗注射液在中國(guó)上市,開啟了我國(guó)多發(fā)性骨髓瘤免疫治療的雙抗時(shí)代。
 
  多發(fā)性骨髓瘤是我國(guó)血液腫瘤領(lǐng)域常見的惡性腫瘤,表現(xiàn)為克隆性漿細(xì)胞異常增殖。據(jù)悉,作為一種高度異質(zhì)性的血液腫瘤,幾乎所有患者在治療過(guò)程中都會(huì)面臨復(fù)發(fā)或耐藥。隨著疾病的進(jìn)展,患者復(fù)發(fā)次數(shù)越多,后續(xù)治療難度越高,復(fù)發(fā)后的緩解深度也隨之降低,持續(xù)緩解時(shí)間不斷縮短。因此,既往至少接受過(guò)三線治療的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者迫切需要更有效的治療選擇。
 
  據(jù)悉,強(qiáng)生的特立妥單抗注射液可將CD3+T細(xì)胞重定向到表達(dá)BCMA的骨髓瘤細(xì)胞,以誘導(dǎo)殺傷腫瘤細(xì)胞。
 
  賽諾菲攜全球頭個(gè)的血友病siRNA創(chuàng)新非因子療法芬妥司蘭鈉注射液亮相。該療法通過(guò)一年最少6針皮下注射的創(chuàng)新機(jī)制,有望推動(dòng)中國(guó)血友病患者從按需治療向規(guī)范化預(yù)防治療的變革。
 
  武田制藥的BBM-H901注射液于本屆進(jìn)博會(huì)期間重磅亮相公司展臺(tái)并獻(xiàn)上全球初次大秀。
 
  資料顯示,血友病是一種遺傳性出血性疾病,它是由于患者體內(nèi)缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出現(xiàn)的終身凝血功能異常。其中,凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病稱為血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病稱為血友病B。
 
  目前,血友病主要治療手段是凝血因子替代治療,患者須終身用藥,基因治療是有望治好血友病的前沿技術(shù),其技術(shù)原理是,通過(guò)載體將編碼功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ導(dǎo)入目標(biāo)組織細(xì)胞內(nèi),使其表達(dá)并分泌具有凝血功能的凝血因子。作為國(guó)內(nèi)頭個(gè)已成功遞交新藥上市申請(qǐng)的適用于血友病B的重組腺相關(guān)病毒(AAV)的基因療法,BBM-H901有望推動(dòng)中國(guó)的血友病診療加速進(jìn)入基因治療時(shí)代。
 
  此外,諾華與罕見病聯(lián)盟建立合作。PNH是一種罕見的血液疾病,近年來(lái)諾華積極開展與中國(guó)PNH患者組織與該領(lǐng)域人士的合作,推動(dòng)學(xué)科發(fā)展,助力中國(guó)PNH診療模式升級(jí)。據(jù)悉,針對(duì)本次合作,諾華將與罕見病聯(lián)盟探討如何協(xié)力提升PNH患者和公眾對(duì)該疾病的認(rèn)知和健康素養(yǎng),以及如何通過(guò)開展各類活動(dòng)和項(xiàng)目以幫助患者及其家屬更好地了解PNH、助力改善醫(yī)患溝通,并推動(dòng)整個(gè)社會(huì)的健康績(jī)效提升,增強(qiáng)全社會(huì)對(duì)這一罕見病群體的關(guān)愛。
 
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