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　　【制藥網(wǎng) 企業(yè)新聞】5月29日，致力于罕見病單基因遺傳病及威脅人類健康的慢性病基因替代和基因編輯等基因治療藥物研發(fā)和生產(chǎn)的輝大基因宣布，與Synthego就高保真核酸酶hfCas12Max®達(dá)成了許可合作。
 

　　據(jù)悉，本次重要合作將簡化基于 CRISPR 治療應(yīng)用的開發(fā)流程，為開發(fā)人員提供高精度、高效率和下一代基因組編輯工具，提高CRISPR療法的開發(fā)效率。
 

　　根據(jù)該未披露交易金額的許可協(xié)議，輝大基因?qū)⑹谟鑃ynthego擁有 hfCas12Max®核酸酶生產(chǎn)和商業(yè)化銷售的權(quán)利，優(yōu)化gRNA用于研究使用的權(quán)利，以及hfCas12Max®®核酸酶用于治療目的的分許可權(quán)利。
 

　　資料顯示，輝大基因是一家專注于CRISPR基因治療藥物開發(fā)的處于臨床階段的生物技術(shù)公司，其以AAV為載體，致力于人類罕見病單基因遺傳病的基因替代和基因編輯治療，研發(fā)管線涵蓋中樞神經(jīng)、眼科、肌肉、聽力等多個(gè)領(lǐng)域。
 

　　輝大基因擁有4大技術(shù)平臺：基因編輯平臺、遞送載體平臺、動(dòng)物模型平臺、工藝開發(fā)平臺。其中基因編輯平臺致力于開發(fā)、優(yōu)化基于CRSPR/Cas的RNA編輯工具，并將RNA編輯工具應(yīng)用于疾病治療中；已研發(fā)出體積小、效率更高、特異性更強(qiáng)的RNA編輯工具，可用于多種疾病的治療。
 

　　hfCas12Max®是輝大基因依托于HG-PRECISE®技術(shù)平臺，自主研發(fā)并優(yōu)化的新型DNA編輯系統(tǒng)。hfCas12Max®在哺乳動(dòng)物細(xì)胞展示了更優(yōu)的在靶編輯效率和更低的脫靶活性，且具有可被單個(gè)AAV包裝遞送的尺寸優(yōu)勢。hfCas12Max®的商業(yè)化將顯著提高CRISPR基因編輯系統(tǒng)的可及性，提供更大的操作自由度，促進(jìn)基于CRISPR的細(xì)胞和基因治療的發(fā)展。
 

　　Synthego是一家基因組工程解決方案提供商，提供多面的產(chǎn)品和服務(wù)套件，以加速基于CRISPR的細(xì)胞和基因治療的發(fā)展。Synthego致力于為研究人員和創(chuàng)新者提供支持，以其CRISPR技術(shù)和專業(yè)知識推動(dòng)從臨床前到臨床應(yīng)用的進(jìn)步。
 

　　本合作不僅顯示了輝大基因hfCas12Max®的重要臨床應(yīng)用潛力，也反映了Synthego對先進(jìn)GMP制造能力的持續(xù)關(guān)注。
 

　　其中輝大基因相關(guān)人士表示，輝大基因擁有自主研發(fā)的CRISPR基因編輯技術(shù)，并在神經(jīng)及眼科領(lǐng)域進(jìn)行了深度產(chǎn)品布局。未來將與合作伙伴Synthego一起，共同助力CRISPR基因治療領(lǐng)域科研及新藥開發(fā)，加速為全球患者提供變革性的基因療法。
 

　　Synthego相關(guān)人士表示，公司先進(jìn)的CRISPR GMP生產(chǎn)能力和監(jiān)管專業(yè)知識與輝大基因的下一代核酸酶技術(shù)相結(jié)合，是推進(jìn)細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域變革性療法的關(guān)鍵一步。此次合作凸顯了Synthego對CRISPR療法的承諾，公司專注于GMP制造和CRISPR綜合解決方案，以支持療法開發(fā)。本次合作將hfCas12Max®整合進(jìn)公司的CRISPR工具庫，非常契合公司提高基因編輯工具可及性及效率的初衷和愿望。
 

　　資料顯示，全球范圍內(nèi)，基因編輯技術(shù)的發(fā)展已經(jīng)經(jīng)歷了多個(gè)階段，從早期的限制性核酸內(nèi)切酶、同源重組、轉(zhuǎn)座子等技術(shù)，到近年來的鋅指核酸酶(ZFN)、轉(zhuǎn)錄激活劑樣效應(yīng)核酸酶(TALEN)和成簇規(guī)律間隔短回文重復(fù)序列(CRISPR)等技術(shù)，基因編輯的效率、精確度和便利性都有了顯著提高。展望未來，基因編輯將迎來廣告的市場，有數(shù)據(jù)預(yù)測，到2030年，全球基因編輯市場規(guī)模將達(dá)到360.61億美元，復(fù)合年增長率為22.3%。
 

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