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　　【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】血友病是一種遺傳性出血性疾病，它是由于患者體內(nèi)缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出現(xiàn)的終身凝血功能異常。其中，凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病稱為血友病A，凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病稱為血友病B。
 

　　目前，血友病主要治療手段是凝血因子替代治療，患者須終身用藥，基因治療是有望治好血友病的前沿技術(shù)，其技術(shù)原理是，通過載體將編碼功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ導(dǎo)入目標(biāo)組織細胞內(nèi)，使其表達并分泌具有凝血功能的凝血因子。
 

　　美東時間周五消息，輝瑞宣布，公司一種治療血友病的基因療法Beqvez獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)。用于患有中度至重度血友病B的成年人。
 

　　據(jù)悉，Beqvez是一種一次性治療方法，使患者能夠產(chǎn)生凝血因子IX并防止出血。如果沒有這種被稱為凝血因子IX的蛋白質(zhì)，血友病B患者會更容易受傷，出血更頻繁，持續(xù)時間更長。
 

　　試驗結(jié)果顯示，Beqvez減少了每周或每月定期靜脈注射藥物的需要，患者不再受定期輸注因子IX的花費和生活方式的干擾，因此有可能改變血友病B患者的生活。
 

　　不過，基因療法的定價并不便宜，輝瑞公司發(fā)言人表示，該療法將在本季度通過處方提供給符合條件的患者，若不計保險和其他折扣，每劑價格高達350萬美元。
 

　　據(jù)世界血友病聯(lián)合會的數(shù)據(jù)，目前全球有超過3.8萬人患有血友病B，業(yè)內(nèi)預(yù)計能夠負擔(dān)起一針350萬美元Beqvez的患者或是少數(shù)。
 

　　就血友病B基因療法賽道來看，除了Beqvez以外，還有澳大利亞CSL Behring公司于2022年上市的Hemgenix，后者是FDA批準(zhǔn)的頭個血友病B基因療法，用于治療中重度至重度血友病B的基因療法，該療法是一種一次性基因治療產(chǎn)品，通過靜脈輸注一次性給藥，價格同樣為每劑350萬美元。
 

　　對于輝瑞而言，其受新冠業(yè)務(wù)迅速下滑的影響正努力尋找新的增長點，包括押注抗癌藥物和其他疾病領(lǐng)域，Beqvez的獲批或給公司帶來更多業(yè)績增長可能。
 

　　根據(jù)輝瑞2023年全年財報，公司整體營收同比下降41%至584.96億美元，凈利同比下降93%至21.19億美元。如果剔除疫苗Comirnaty和口服治療藥物Paxlovid的影響，輝瑞2023年營收僅增長7%。對此，公司積極尋求新增長，包括2023年以430億美元收購了抗癌藥廠商Seagen，布局ADC藥物領(lǐng)域。近年來，ADC藥物市場規(guī)模持續(xù)擴張，2022年全球銷售規(guī)模超過70億美元，通過收購Seagan，輝瑞預(yù)計，到2030年，給公司有望帶來超過100億美元的銷售。
 

　　與此同時，輝瑞還啟動了“成本調(diào)整計劃”，該計劃將根據(jù)其長期收入預(yù)期調(diào)整成本，主要包括遣散費和實施成本。輝瑞預(yù)計，通過之前宣布的成本調(diào)整計劃，到2024年底，每年凈成本節(jié)省至少40億美元，2024年全年調(diào)整后的研發(fā)費用將在110-120億美元。
 

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