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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】多年來，兒童藥品都是我們國家藥物體系中的一大短板，兒童用藥問題也備受關(guān)注，其在研發(fā)上存在一定的挑戰(zhàn)，有的疾病還存在“病等藥”的問題，有的是有了藥但“能不能用、如何用、說不清”的問題。針對這些問題，國家藥監(jiān)局多措并舉，持續(xù)滿足兒童患者臨床用藥需求。
 

　　例如，國家藥監(jiān)局通過落實(shí)優(yōu)先審評審批政策，加快兒童用藥上市速度。會同相關(guān)部門制定了鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單。加快完善兒童用藥研發(fā)技術(shù)要求，發(fā)布21項兒童用藥研發(fā)標(biāo)準(zhǔn)及指導(dǎo)原則。就在不久前，第五批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單印發(fā)，清單共有15個品種，涉及25個規(guī)格、8種劑型，覆蓋全身用抗感染藥、呼吸系統(tǒng)用藥、抗腫瘤藥及免疫調(diào)節(jié)劑等治療領(lǐng)域。據(jù)悉，2016年以來，國家衛(wèi)生健康委會同有關(guān)部門，先后制定并發(fā)布了四批含129種藥品的《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》。目前，其中的30個藥品已獲批上市，覆蓋神經(jīng)系統(tǒng)用藥、消化道和新陳代謝用藥、心血管系統(tǒng)用藥等8個治療領(lǐng)域，其中有15個是罕見病用藥。
 

　　數(shù)據(jù)顯示，兒童新藥研發(fā)呈現(xiàn)出快速增長的態(tài)勢。2021年兒童用藥獲批上市數(shù)量為47個，2022年增長到66個，2023年達(dá)92個，今年1-8月份，已經(jīng)完成批準(zhǔn)49個。
 

　　其次，國家藥監(jiān)局發(fā)布了《已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序(試行)》，針對兒科臨床急需藥品，通過企業(yè)加強(qiáng)科學(xué)研究，監(jiān)管部門組織嚴(yán)謹(jǐn)評價，在說明書中增補(bǔ)兒童應(yīng)用信息，更好地保障兒童臨床用藥的安全和有效。
 

　　截至目前，國家藥監(jiān)局發(fā)布了3批15個品種49個品規(guī)的修訂公告。新增兒童用藥信息品種，涉及兒童抗腫瘤藥，比如大家比較關(guān)注的兒童白血病，兒童重型精神障礙用藥，包括兒童的孤獨(dú)癥、抑郁癥、精神分裂癥等嚴(yán)重疾病。
 

　　此外，國家藥監(jiān)局還加快完善研發(fā)技術(shù)要求，并與國際接軌。已經(jīng)發(fā)布了21項兒童用藥研發(fā)標(biāo)準(zhǔn)及指導(dǎo)原則，這與發(fā)達(dá)國家監(jiān)管機(jī)構(gòu)相當(dāng)，其中《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導(dǎo)原則》《兒童用藥口感設(shè)計與評價的技術(shù)指導(dǎo)原則》屬于全球首發(fā)。
 

　　值得一提的是，不少兒童新藥癥正加速進(jìn)醫(yī)保。例如，2023年4月28日，硫酸氫司美替尼膠囊在國內(nèi)獲批上市，適應(yīng)癥為治療3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病兒童患者，該藥是國內(nèi)頭個獲批的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病治療藥物。同年8月，該藥物出現(xiàn)在2023醫(yī)保目錄初審名單中，9月正式商業(yè)上市；同年9月20日，神經(jīng)纖維瘤病又出現(xiàn)在第二批罕見病目錄中。到了2023年12月13日，2023年國家醫(yī)保目錄公布，硫酸氫司美替尼膠囊從國內(nèi)獲批到進(jìn)入醫(yī)保目錄的時間不到8個月，為整個神經(jīng)纖維瘤病群體帶來福音。
 

　　下一步，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)把保障兒童用藥安全、可及作為工作的重點(diǎn)之一，進(jìn)一步加大兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)支持力度，強(qiáng)化兒童群體用藥保障，讓家長們更加放心。
 

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