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　　【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】白血病是一種常見的血液淋巴系統(tǒng)腫瘤，其中急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)是一種起源于淋巴細(xì)胞的B系或T系細(xì)胞在骨髓內(nèi)異常增生的惡性腫瘤性疾病，是一種非常常見的白血病類型。在急性白血病中，異常血細(xì)胞是未成熟的血細(xì)胞(母細(xì)胞)，其無法正常發(fā)揮其功能，繁殖速度快，因此疾病會(huì)迅速惡化。這類患者需要積極、及時(shí)的治療，但長期以來缺乏有效的臨床治療方案，因此存在巨大的尚未被滿足的治療需求。
 

　　9月9日，國家藥監(jiān)局網(wǎng)站公示，大冢制藥(Otsuka)的泊那替尼片獲批上市，適應(yīng)癥包括：對既往用藥耐藥或不耐受的慢性髓性白血病(CML)；復(fù)發(fā)或難治性費(fèi)城染色體陽性急性淋巴細(xì)胞白血病(Ph+ALL)；T315I陽性CML或Ph+ALL。
 

　　據(jù)介紹，泊那替尼片(ponatinib)是一款三代Bcr-Abl激酶抑制劑。Bcr-Abl是CML和Ph+ALL這兩個(gè)瘤種均表達(dá)的一種異常酪氨酸激酶。泊那替尼能夠靶向Bcr-Abl原型，以及所有已知的單一、治療耐藥性突變，包含尤為常見的T315I突變型。泊那替尼對T315I突變型Bcr-Abl激酶具有高效特異性抑制作用，可有效解決現(xiàn)有Bcr-Abl抑制劑普遍存在、因激酶突變引起耐藥性的缺陷。
 

　　泊那替尼由Ariad Pharmaceuticals研發(fā)，后于2014年12月被大冢制藥獲得了在日本、中國、韓國等亞洲國家共同開發(fā)和商業(yè)化泊那替尼的權(quán)利。2017年初，Ariad公司被武田(Takeda)收購，也將該產(chǎn)品收入囊中。
 

　　此前的2016年，泊那替尼已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的全面批準(zhǔn)，目前已在國際范圍內(nèi)獲批用于不同分期的CML患者和Ph+ALL患者。2024年3月，該產(chǎn)品還獲FDA批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，用于聯(lián)合化療作為費(fèi)城染色體陽性急性淋巴細(xì)胞白血病(Ph+ ALL)一線治療的靶向療法。
 

　　值得一提的是，在中國，泊那替尼曾被納入頭一批臨床急需境外新藥名單。此次該藥獲批上市，將給國內(nèi)患者帶來治療新選擇。
 

　　除了泊那替尼以外，近年來國內(nèi)還有多款治療白血病的藥物獲批上市，既有進(jìn)口的，也有國產(chǎn)的。例如，2022年6月19日，輝瑞急性白血病創(chuàng)新藥貝博薩(注射用奧加伊妥珠單抗)上市會(huì)召開。據(jù)了解，該藥是獲得FDA批準(zhǔn)的靶向CD22的ADC藥物，曾因“具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥”被納入優(yōu)先審評，并于2021年12月22日正式在中國獲批，用于復(fù)發(fā)性或難治性前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞性白血病(R/R B-ALL)成年患者。
 

　　2023年11月，合源生物宣布其研發(fā)的中國頭款治療白血病的car-t產(chǎn)品納基奧侖賽注射液獲批上市，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(r/r B-ALL)。據(jù)悉，這是頭款在中國獲批上市的治療白血病的CAR-T產(chǎn)品。2022年12月，CDE受理了該款產(chǎn)品針對這一適應(yīng)癥的上市申請，并納入優(yōu)先審評。
 

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