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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】“突破性療法”作為繼快速通道、加速批準(zhǔn)、優(yōu)先審評(píng)以后，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的又一個(gè)新藥評(píng)審?fù)ǖ?，獲得“突破性藥物”認(rèn)證的藥物開發(fā)能得到包括FDA更加密切的指導(dǎo)，保障在較短時(shí)間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。
 

　　根據(jù)梳理，8月以來，有多款創(chuàng)新藥獲得FDA突破性治療認(rèn)定，其中包括先聲藥業(yè)、翰森制藥等多家國(guó)內(nèi)藥企。
 

　　如先聲藥業(yè)9月2日公告，2024年8月29日，先必新舌下片(依達(dá)拉奉右莰醇舌下片)獲FDA突破性療法認(rèn)定，用于治療急性缺血性腦卒中(AIS)。
 

　　資料顯示，先必新舌下片是一種腦細(xì)胞保護(hù)劑，由依達(dá)拉奉和右莰醇兩種活性成分組成，具有抗氧化、抗炎和協(xié)同增效作用，能夠顯著減少AIS導(dǎo)致的腦細(xì)胞損傷。該藥獨(dú)特的舌下片配方在舌下與唾液接觸后即可迅速崩解，通過舌下靜脈叢快速吸收進(jìn)入血液發(fā)揮療效，有望增加卒中治療方式的靈活性。
 

　　8月20日，翰森制藥也宣布，合作方葛蘭素史克(GSK)就HS-20093 (GSK5764227)獲FDA突破性療法認(rèn)定，此B7-H3靶向抗體藥物偶聯(lián)物(ADC)正在評(píng)估用于含鉑化療期間或之后進(jìn)展的(復(fù)發(fā)或難治性)廣泛期小細(xì)胞肺癌(ES-SCLC)患者治療。
 

　　資料顯示，HS-20093是一種新型B7-H3靶向抗體藥物偶聯(lián)物(ADC)，由全人源化的B7-H3單抗與拓?fù)洚悩?gòu)酶抑制劑(TOPOi)有效載荷共價(jià)連接而成，正在中國(guó)進(jìn)行多項(xiàng)用于治療肺癌、肉瘤、頭頸癌及其他實(shí)體瘤的Ⅰ期和Ⅱ期臨床研究。2023年12月20日，翰森制藥與GSK訂立獨(dú)家許可協(xié)議，授予GSK全球獨(dú)占許可，以開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化HS-20093。
 

　　此外，多家國(guó)外藥企也公布FDA“突破性藥物”進(jìn)展。如8月20日，第一三共(Daiichi Sankyo)宣布其與阿斯利康(AZN.US)聯(lián)合開發(fā)的重磅抗體偶聯(lián)藥物(ADC)Enhertu(trastuzumab deruxtecan)獲得美國(guó)FDA授予突破性療法認(rèn)定(BTD)，用于治療激素受體(HR)陽(yáng)性HER2低表達(dá)(IHC 1+或IHC 2+/ISH-)或HER2超低表達(dá)(定義為帶有膜染色的IHC 0)不可切除或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者，這些患者接受過兩線內(nèi)分泌療法治療其轉(zhuǎn)移性疾病，或在接受一線內(nèi)分泌療法聯(lián)合CDK4/6抑制劑后6個(gè)月內(nèi)或在接受內(nèi)分泌輔助療法后24個(gè)月內(nèi)發(fā)生疾病進(jìn)展。
 

　　據(jù)悉，Enhertu在2019年頭次獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用以治療無法切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽(yáng)性乳腺癌患者。今年4月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)該療法用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽(yáng)性實(shí)體瘤成年患者，這些患者已接受過先前治療且缺乏滿意的替代治療選項(xiàng)。
 

　　此外，F(xiàn)DA近期還授予新藥Zongertinib，治療HER2陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)的突破性療法資格。具體用于治療攜帶HER2突變的晚期、不可切除或轉(zhuǎn)移性NSCLC成人患者，這些患者先前已接受過系統(tǒng)治療。
 

　　資料顯示，Zongertinib是由德國(guó)生物制藥公司Boehringer Ingelheim研發(fā)的一款口服治療藥物。評(píng)估Zongertinib療效的1a/b期Beamion LUNG-1研究的數(shù)據(jù)，將在2024年9月9日的世界肺癌大會(huì)(WCLC)上展示。
 

　　突破性療法認(rèn)定旨在加速藥物的開發(fā)和審查，這些藥物具有治療嚴(yán)重疾病的潛力，并且初步臨床證據(jù)可能表明比現(xiàn)有療法有實(shí)質(zhì)性改善。隨著這些創(chuàng)新藥獲得FDA突破性治療認(rèn)定，相關(guān)患者有望迎來新的治療選擇。
 

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