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　　【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】8月8日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(以下簡(jiǎn)稱(chēng)“FDA”)網(wǎng)站顯示，F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)諾華(Novartis)公司的潛在重磅療法Fabhalta(iptacopan)擴(kuò)展適應(yīng)癥，用于降低成人IgA腎病(IgAN)患者的蛋白尿水平，這些患者有疾病迅速進(jìn)展的風(fēng)險(xiǎn)。

 

　　據(jù)悉，IgA腎病主要特征為免疫球蛋白A在腎臟中的積聚，無(wú)癥狀血尿伴不同程度的蛋白尿是常見(jiàn)的臨床表現(xiàn)，疾病多始發(fā)于青壯年。有數(shù)據(jù)預(yù)測(cè)，到2030年，全球IgA腎病患者人數(shù)將達(dá)到1020萬(wàn)人?；颊呷后w龐大，但I(xiàn)gA腎病目前尚無(wú)特異性治療方法，主要仍是以控制血壓及蛋白尿，延緩腎功能及疾病進(jìn)展為主要目標(biāo)。
 

　　諾華的Fabhalta是一種口服特異性替代補(bǔ)體通路因子B抑制劑，能高效抑制補(bǔ)體替代通路中因子B。它可能在治療多種替代通路功能異常導(dǎo)致的疾病同時(shí)，不影響其它補(bǔ)體通路介導(dǎo)的對(duì)微生物入侵的免疫反應(yīng)，降低患者受到感染的風(fēng)險(xiǎn)。
 

　　此次批準(zhǔn)主要基于隨機(jī)雙盲，含安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)APPLAUSE-IgAN的積極結(jié)果。這項(xiàng)試驗(yàn)在518名成人原發(fā)性IgAN患者中評(píng)估Fabhalta的療效和安全性。該研究的兩個(gè)主要終點(diǎn)分別為患者24小時(shí)尿蛋白與肌酐比率(UPCR)和24個(gè)月內(nèi)估計(jì)的腎小球?yàn)V過(guò)率(eGFR)斜率。
 

　　中期分析數(shù)據(jù)表明，F(xiàn)abhalta的安全性與耐受性良好，與之前報(bào)告的安全性特征一致。
 

　　近期以來(lái)，除了諾華以外，還有悅康藥業(yè)等多家國(guó)內(nèi)外藥企宣布產(chǎn)品獲得FDA批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)。
 

　　例如，8月5日晚間，悅康藥業(yè)發(fā)布公告稱(chēng)，其全資子公司杭州天龍藥業(yè)近日獲得FDA批準(zhǔn)，同意YKYY015注射液用于治療以LDL-C升高為特征的原發(fā)性(家族性和非家族性)高膽固
 

　　醇血癥或混合型高脂血癥進(jìn)行臨床試驗(yàn)(IND編號(hào)：171850)。
 

　　悅康藥業(yè)表示，YKYY015注射液是杭州天龍自主開(kāi)發(fā)的靶向PCSK9基因的小干擾核糖核酸(siRNA)藥物。
 

　　體外藥效學(xué)研究顯示，YKYY015注射液在人原代肝細(xì)胞評(píng)價(jià)實(shí)驗(yàn)中展現(xiàn)出對(duì)靶基因PCSK9的顯著抑制作用，且呈現(xiàn)劑量依賴(lài)性，其IC50值小于1nM。人源化PCSK9小鼠體內(nèi)藥效學(xué)實(shí)驗(yàn)結(jié)果表明，YKYY015注射液能夠顯著降低血漿中的hPCSK9蛋白水平，以及血清中的LDL-C和TC水平，同樣呈現(xiàn)出劑量依賴(lài)關(guān)系。此外，在健康食蟹猴體內(nèi)的藥效學(xué)實(shí)驗(yàn)中，單次皮下注射YKYY015注射液不僅顯著降低了血漿中的PCSK9蛋白及肝臟中的PCSK9 mRNA水平，還同時(shí)降低了血漿中的Lp(a)蛋白以及血清中的LDL-C和TC水平，這些抑制作用均呈現(xiàn)出劑量依賴(lài)性，并表現(xiàn)出良好的持久性
 

　　高脂血癥是由于脂質(zhì)代謝運(yùn)轉(zhuǎn)異常，人體血漿中甘油三酯(TG)、總膽固醇(TC)、低密度脂蛋白(LDL-C)高于正常值以及高密度脂蛋白(HDL-C)低于正常值所引起的代謝性疾病。
 

　　目前，我國(guó)血脂異常人數(shù)已經(jīng)超過(guò)4億人。根據(jù)國(guó)家心血管病中心的調(diào)查數(shù)據(jù)，我國(guó)18歲及以上人群的血脂異?？傮w患病率從18.6%提升至40.4%，血脂異常趨向年輕化。為有效預(yù)防和控制高脂血癥的發(fā)生發(fā)展，提高居民健康水平，我國(guó)相繼出臺(tái)《健康中國(guó)行動(dòng)(2019—2030年)》《健康中國(guó)行動(dòng)—心腦血管疾病防治行動(dòng)(2023—2030年)》等相關(guān)要求，并指定相關(guān)指導(dǎo)原則。在此背景下，業(yè)內(nèi)認(rèn)為降血脂藥市場(chǎng)有著廣闊的發(fā)展前景。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見(jiàn)，均不構(gòu)成對(duì)任何人的投資建議。