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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計，今年以來已有5款罕見病新藥獲批上市，這些藥物的獲批上市為相關(guān)罕見病患者帶來了新的治療選擇。展望2024年，還有9款罕見病新藥有望獲批上市，包括華東醫(yī)藥的注射用利納西普、武田制藥的注射用Vonicog alfa、諾華的鹽酸伊普可泮膠囊、元羿生物的加奈索酮口服混懸劑、諾和諾德的注射用培圖羅凝血素α、Recordati的磷酸奧西卓司他薄膜衣片、益普生的Odevixibat膠囊、曙方醫(yī)藥的Vamorolone口服混懸液、默沙東的Belzutifan片。
 

　　其中注射用利納西普是重組二聚體融合蛋白，可阻斷白細(xì)胞介素-1α(IL-1α)和白細(xì)胞介素-1β(IL-1β)的信號傳導(dǎo)。2024年3月1日晚間，華東醫(yī)藥發(fā)布公告，全資子公司中美華東從美國Kiniksa公司引入的注射用利納西普的上市注冊申請獲國家藥監(jiān)局正式受理。據(jù)悉，注射用利納西普是美國食藥監(jiān)局(FDA)批準(zhǔn)的一款適用于12歲及以上人群的治療復(fù)發(fā)性心包炎藥物，在國內(nèi)被列入臨床急需境外新藥目錄，治療復(fù)發(fā)性心包炎和治療冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征均有望于年內(nèi)獲批上市。
 

　　注射用vonicog alfa是武田制藥研發(fā)的一款重組血管性血友病因子。2023年1月，該產(chǎn)品的上市申請被CDE納入優(yōu)先審評，針對適應(yīng)癥為：用于診斷為血管性血友病的成人患者，包括按需治療和出血事件的控制，以及圍手術(shù)期出血管理。
 

　　2023年6月5日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)網(wǎng)顯示，諾華制藥申請的鹽酸伊普可泮膠囊(iptacopan)擬納入優(yōu)先審評，用于成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)患者的治療。根據(jù)公開資料，該藥是諾華在研的一款潛在“first-in-class”口服補(bǔ)體途徑因子B的抑制劑iptacopan(LNP023)，此前曾被CDE納入突破性治療品種，擬用于治療PNH。資料顯示，PNH是一種由補(bǔ)體介導(dǎo)的罕見血液疾病，臨床主要表現(xiàn)為貧血、陣發(fā)性血紅蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。
 

　　據(jù)CDE網(wǎng)2023年9月顯示，元羿生物(Tenacia)遞交的5.1類化藥加奈索酮口服混懸劑的上市申請獲受理。該藥物由元羿生物從Marinus引進(jìn)，9月8日，被擬納入優(yōu)先審評。據(jù)悉，加奈索酮(ganaxolone)原研來自Marinus，是一款靶向GABAA受體的陽性別構(gòu)調(diào)節(jié)劑，通過作用于神經(jīng)元突觸和突觸外GABAA受體，達(dá)到抗癲癇和抗焦慮活性的效用。
 

　　2023年7月25日，據(jù)CDE網(wǎng)顯示，諾和諾德(NVO.US)注射用培圖羅凝血素 α 國內(nèi)申報上市。資料顯示，該藥是諾和諾德基于Turoctocog alfa 開發(fā)的一款長效重組凝血因子 Ⅷ(FⅧ)。該產(chǎn)品較早于 2019 年 2 月獲 FDA 批準(zhǔn)上市，用于成人和兒童血友病A患者的預(yù)防性治療和急性治療。同年 6 月、9 月先后在歐盟、日本獲批。
 

　　2023年10月16日，CDE網(wǎng)公示，Recordati集團(tuán)中國全資子公司銳康迪醫(yī)藥申報的磷酸奧西卓司他薄膜衣片擬納入優(yōu)先審評，擬用于治療成人內(nèi)源性庫欣綜合征(又稱：內(nèi)源性皮質(zhì)醇增多癥)。公開資料顯示，這是一種新型口服皮質(zhì)醇合成抑制劑Isturisa(osilodrostat)，已在歐盟、美國等地獲批用于治療成人庫欣病。2019年7月，Recordati公司從諾華(Novartis)收購了磷酸奧西卓司他薄膜衣片的全球開發(fā)和推廣權(quán)益。
 

　　2024年3月22日，CDE網(wǎng)公示，Albireo公司和益普生(Ipsen)申報的odevixibat膠囊上市申請獲得受理。公開資料顯示，odevixibat是一種強(qiáng)效、非體循環(huán)回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運蛋白(IBAT)抑制劑。該產(chǎn)品已經(jīng)被CDE納入優(yōu)先審評，用于治療6個月或以上患者的進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)。益普生于2023年3月宣布完成對Albireo公司的收購，從而獲得后者的這款罕見病領(lǐng)域產(chǎn)品(商品名：Bylvay)。
 

　　此外，2024年2月18日，CDE網(wǎng)顯示，曙方醫(yī)藥申報的Vamorolone口服混懸液擬納入優(yōu)先審評，擬定適應(yīng)癥為：用于治療四歲及以上杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)患者。2024年2月21日，CDE網(wǎng)站顯示，默沙東的Belzutifan片擬納入優(yōu)先審評，適應(yīng)癥為von Hippel-Lindau(VHL)病相關(guān)腎細(xì)胞癌(RCC)、中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)血管母細(xì)胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤(pNET)。
 

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