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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】小核酸藥物是利用小核酸分子的翻譯或調(diào)控功能，作為干預(yù)疾病的藥物，與常規(guī)治療相比，小核酸藥物可以通過基因抑制、添加、替換或編輯來達(dá)到更好的療效。根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測，2020年全球小核酸藥物市場規(guī)模為3.62億美元，預(yù)計2030年該市場有望達(dá)到250億美元。中國小核酸藥物市場在2022年預(yù)計為400萬美元，2025年有望達(dá)到3億美元，年復(fù)合增長率超300%。
 

　　由于市場前景廣闊，核酸療法已經(jīng)成為投資新風(fēng)口和生物制藥頭部押注的賽道。眾多藥企紛紛布局，除了自主研發(fā)以外，部分藥企還通過授權(quán)合作等方式引進(jìn)小核酸藥物，加快切入該賽道。
 

　　1月3日，瑞博生物發(fā)布官微信息，公司與勃林格殷格翰就共同開發(fā)治療非酒精性或代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎(NASH/MASH)的小核酸創(chuàng)新療法達(dá)成合作。根據(jù)雙方合作條款，蘇州瑞博生物除了將收到一筆預(yù)付款外，在此次多靶點(diǎn)合作項目中，瑞博將有權(quán)獲得基于開展臨床研究、藥物注冊和商業(yè)成功等里程碑付款以及上市產(chǎn)品的階梯式銷售提成，總交易金額超過20億美元。
 

　　從瑞博生物肝病領(lǐng)域的產(chǎn)品線來看，目前公司共有三款在研產(chǎn)品，分別為靶點(diǎn)為HBV-X的RBD1016適應(yīng)癥為乙肝和丁肝；靶點(diǎn)為HSD17B13的RBD1073適應(yīng)癥為NASH；適應(yīng)癥為NASH，但尚未披露靶點(diǎn)的RBD5083。業(yè)內(nèi)預(yù)計，瑞博生物被勃林格殷格翰引進(jìn)的小核酸肝病藥物可能是RBD1073或RBD5083，不過這兩款產(chǎn)品目前均還處于臨床前研究階段。
 

　　2023年12月27日消息，信達(dá)生物與圣因生物宣布達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議，雙方將共同開發(fā)靶向血管緊張素原(AAGT)的小核酸(siRNA)候選藥物SGB-3908用于治療高血壓，同時信達(dá)生物獲得該藥物未來開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的選擇權(quán)。
 

　　據(jù)悉，SGB-3908是圣因生物具有自主知識產(chǎn)權(quán)的siRNA藥物，目前處于IND申報準(zhǔn)備階段。根據(jù)合作協(xié)議，雙方將共同推進(jìn)SGB-3908的開發(fā)至一定階段，同時，信達(dá)生物將獲得選擇權(quán)并可在未來支付行權(quán)費(fèi)以獲得SGB-3908在全球不同范圍內(nèi)的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的權(quán)利。信達(dá)生物行權(quán)后，圣因生物還將有權(quán)獲得后續(xù)研發(fā)里程碑付款和銷售里程碑付款，以及商業(yè)化后基于凈銷售額的分級提成。
 

　　業(yè)內(nèi)認(rèn)為，藥企積極引進(jìn)小核酸藥物的背后是對藥物市場前景的看好。值得一提的是，新藥研發(fā)之路波折，不少小核酸藥物在研發(fā)過程中也會出現(xiàn)“腰斬”的情況。
 

　　例如，2023年12月份，舒泰神就公告稱將終止STSG-0002注射液臨床試驗及后續(xù)開發(fā)。據(jù)悉，STSG-0002注射液臨床試驗的適應(yīng)癥為慢性乙型肝炎。該注射液為攜帶靶向HBV基因組P區(qū)和X區(qū)的shRNA序列表達(dá)框的肝嗜性復(fù)制缺陷重組腺相關(guān)病毒。公告顯示，該產(chǎn)品臨床試驗終止的原因在于，“目前觀察到的初步有效性數(shù)據(jù)未達(dá)到預(yù)期，后續(xù)受試者繼續(xù)接受試驗藥物獲益有限”。
 

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