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基因藥物賽道火熱，國內(nèi)大批藥企涌向罕見病、眼科等細分領域

2023年12月21日 14:24:55來源：制藥網(wǎng)點擊量：35124

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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】基因治療是指通過修改或控制基因的表達來達到治療疾病的目的，具有成藥性好、特異性強、療效顯著等特點。其按類型可分為基因藥物、基因修飾細胞、溶瘤病毒等。其中，基因藥物種類多樣，包括干擾素類、白細胞介素類、促紅細胞生成素、堿性成纖維細胞生長因子等，廣泛應用于病毒性疾病、風濕性關節(jié)炎等各種疾病領域，應用前景被業(yè)內(nèi)廣泛看好，正吸引國內(nèi)外藥企爭相布局。

　　近年來，全球基因藥物賽道越趨火熱。據(jù)沙利文發(fā)布的《基因藥物行業(yè)現(xiàn)狀與發(fā)展趨勢藍皮書》，截至2023年11月，全球共有12款基因藥物獲批上市，治療領域覆蓋腫瘤、血液系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、眼科等。

　　在國內(nèi)，近年來，隨著利好政策的支持，國內(nèi)基因藥物研發(fā)也如火如荼。有數(shù)據(jù)顯示，截至2023年6月，我國已有79個基因治療藥物進入臨床試驗，其中上海市在病毒載體類、核酸類等基因治療產(chǎn)品研發(fā)上處于全國居前地位，占了19個。

　　另據(jù)業(yè)內(nèi)指出，截至2023年10月31日，國內(nèi)大批藥企主要涌向罕見病、眼科等細分領域，布局基因藥物。

　　從研發(fā)進展來看，目前國內(nèi)尚未有基因編輯藥物上市，在研的基因藥物主要集中在臨床I期、I/II期的早期階段，只有少數(shù)管線進入了III期臨床。

　　目前，國內(nèi)藥企等正積極推進在研基因藥物的研發(fā)進展工作，2023年以來進展消息不斷傳來。例如，日前，星眸生物自主開發(fā)的創(chuàng)新型基因治療藥物XMVA09注射液臨床試驗申請獲CDE受理，該基因治療產(chǎn)品，也是國內(nèi)稀缺性很高的基于新AAV衣殼開發(fā)的基因治療產(chǎn)品，適用于濕性年齡相關性黃斑變性(wAMD)。

　　12月20 日，據(jù)中國生物官微消息，12月15日，國藥集團中國生物成都生物制品研究所研發(fā)的 " 重組人 C1 酯酶抑制劑 " 獲國家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書》。據(jù)悉，該藥品系利用轉(zhuǎn)基因動物生產(chǎn)獲準進入臨床研究的治療性藥物，主要用于治療急性發(fā)作的成人及青少年遺傳性血管性水腫(HAE)。HAE是一種罕見、嚴重的常染色體顯性遺傳病。

　　11月消息，四川大學華西醫(yī)院近期啟動了國內(nèi)治療罕見病法布雷病的重組腺相關病毒(rAAV)基因藥物臨床研究項目(IIT)-“評價ZS805腺相關病毒載體表達人α-半乳糖苷酶A在法布雷病患者治療中的安全性和有效性的臨床研究”，并完成首例患者治療。

　　據(jù)悉，ZS805屬于治療用生物制品1類創(chuàng)新型生物制品，ZS805的基因表達盒框架搭載了肝臟特異啟動子和基因工程改造優(yōu)化后的α-半乳糖苷酶A基因，保證α-半乳糖苷酶A蛋白在肝臟細胞中特異表達并高效分泌，具有高安全性與有效性，且該產(chǎn)品未來適用范圍廣泛。據(jù)悉，該基因藥物若研發(fā)成功，有望實現(xiàn)法布雷病“一針治療，長期乃至終身受用”。

　　更早的2023年5月，康弘藥業(yè)研發(fā)的I類生物新藥KH631眼用注射液剛宣布完成了I期臨床試驗的首例給藥，該產(chǎn)品是治療新生血管性(濕性)年齡相關性黃斑變性(nAMD)的基因藥物。

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