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頭款基因編輯療法獲FDA批準(zhǔn)，領(lǐng)域創(chuàng)新實現(xiàn)重大進步

2023年12月14日 12:05:37來源：制藥網(wǎng)點擊量：36368

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　　12月8日，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)兩種治療鐮狀細(xì)胞病的基因療法，這是美國頭次批準(zhǔn)適用于12歲及以上鐮狀細(xì)胞病患者、基于細(xì)胞的基因療法。兩種療法名為Casgevy和Lyfgenia，其中Casgevy是FDA批準(zhǔn)的頭款運用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)的療法，標(biāo)志著基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新進步。

　　據(jù)悉，這是基因編輯療法第2次獲批。11月16日，英國藥品和保健品管理局(MHRA)在曾發(fā)布公告稱，批準(zhǔn)CRISPR基因編輯療法Casgevy，適用于12歲以上的鐮狀細(xì)胞病患者，以及輸血依賴性β地中海貧血癥患者。FDA預(yù)計于2024年3月30日前做出是否批準(zhǔn)其β地中海貧血適應(yīng)證的決定。

　　資料顯示，Casgevy是一種體外基因編輯療法，通過CRISPR/Cas9基因組編輯來修飾患者的造血干細(xì)胞。CRISPR/Cas9可以被引導(dǎo)到目標(biāo)區(qū)域切割DNA，從而準(zhǔn)確編輯(去除、添加或替換)切割的 DNA。修飾后的造血干細(xì)胞被移植回患者體內(nèi)，在骨髓內(nèi)植入并增加胎兒血紅蛋白(HbF)的產(chǎn)生。

　　Casgevy由制藥公司Vertex Pharmaceuticals和生物技術(shù)公司CRISPR Therapeutics共同開發(fā)，用于治療12歲及以上成人鐮狀細(xì)胞病。但是這種藥物的定價也非常昂貴，每位患者的治療費用高達(dá)220萬美元。根據(jù)Vertex目前的藥物制備能力，大約16000名鐮狀細(xì)胞重癥患者將有資格獲得該藥物。

　　資料顯示，鐮狀細(xì)胞病是一種遺傳性血液疾病，基因突變導(dǎo)致通常滿月形的紅細(xì)胞形成半月形卡在血管內(nèi)，限制血液流動并引起陣陣劇痛。截至目前，英國約有1.5萬人、美國則有約10萬人受鐮狀細(xì)胞病影響。FDA相關(guān)人士表示，鐮狀細(xì)胞病是一種罕見、會使人衰弱而且危及生命的血液病，治療需求供不應(yīng)求?；虔煼梢愿_而有效地治療，尤其將幫助那些患有此病但當(dāng)前治療方法有限的病人。

　　業(yè)內(nèi)表示，目前Casgevy的技術(shù)路徑仍然是體外基因編輯，將來隨著體內(nèi)基因編輯技術(shù)的不斷發(fā)展，有可能可以做到把基因編輯藥物直接輸注到患者體內(nèi)編輯致病基因，從而直接治療相應(yīng)疾病，這一技術(shù)迭代不但能擴展適應(yīng)證，同時也能大大降低藥物生產(chǎn)成本。

　　基因編輯療法的興起具有重要意義。據(jù)了解，國內(nèi)外布局基因編輯療法的企業(yè)不少，且其中很多已布局新一代基因編輯藥物。當(dāng)?shù)貢r間11月12日，美國生物技術(shù)公司Verve Therapeutics在美國心臟病協(xié)會會議上報告其體內(nèi)堿基編輯療法Verve-101的Ib期試驗中期結(jié)果。而在國內(nèi)，有數(shù)據(jù)統(tǒng)計，中國基因編輯初創(chuàng)公司已有 50 家。

　　此外，根據(jù)不完全統(tǒng)計，目前全球有多種CRISPR基因編輯療法處于活躍研發(fā)狀態(tài)。其中，至少11種療法已經(jīng)進入臨床試驗階段。

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