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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】基因治療的時代已經(jīng)到來，基因編輯藥物是新興的基因藥物方向，擁有巨大的發(fā)展?jié)摿?。?jù)Statistia統(tǒng)計，2023-2030年全球基因編輯行業(yè)市場規(guī)模預(yù)計年復(fù)合增速約為22.3%，至2030年有望達(dá)到360.61億元。而隨著基因編輯療法的不斷創(chuàng)新，資本也對該行業(yè)給予高度的關(guān)注，整個賽道“吸金”強勁，受到投資者的青睞。
 

　　近日消息，專注于體內(nèi)基因編輯和堿基編輯技術(shù)開發(fā)的堯唐生物已完成超億元人民幣 A+ 輪融資，本輪融資由德誠資本領(lǐng)投，廣州產(chǎn)投和華方資本跟投。
 

　　資料顯示，堯唐生物擁有國內(nèi)稀缺的高通量基因編輯器進(jìn)化平臺，主要通過持續(xù)開發(fā)和優(yōu)化CRISPR-Cas、堿基編輯和其他新一代基因編輯工具，以及對新一代mRNA生產(chǎn)平臺和脂質(zhì)納米載體(LNP)組裝工藝的創(chuàng)新型改進(jìn)，開發(fā)針對遺傳性疾病和心血管疾病的體內(nèi)基因編輯藥物。
 

　　目前，公司正快速推進(jìn) mRNA-LNP 遞送系統(tǒng)介導(dǎo)的體內(nèi)基因編輯藥物開發(fā)和臨床轉(zhuǎn)化，并瞄準(zhǔn)多種未被滿足臨床需求進(jìn)行全球化布局，管線覆蓋遺傳性疾病、代謝疾病和感染性疾病。
 

　　從產(chǎn)品線研發(fā)進(jìn)展來看，堯唐生物的體內(nèi)基因編輯藥物管線 YOLT-201 已經(jīng)完成毒理藥理研究，大動物試驗結(jié)果已初步顯示了 YOLT-201 的安全性和有效性，單次給藥的體內(nèi)編輯效率具備 best-in-class 的潛力。據(jù)悉，堯唐生物已經(jīng)于近期向國家藥監(jiān)局遞交了 YOLT-201 的 IND 申報文件，有望開啟基于 mRNA-LNP 遞送的體內(nèi)基因編輯藥物的注冊臨床試驗。
 

　　值得一提的是，堯唐生物2022年8月剛宣布完成由遠(yuǎn)翼投資領(lǐng)投，險峰旗云、楹聯(lián)健康基金和九合創(chuàng)投跟投的超億元人民幣A輪融資。此次再次斬獲超億元融資，可見公司“吸金”能力之強。
 

　　從其專注的體內(nèi)基因編輯技術(shù)來看，據(jù)悉，與體外基因編輯技術(shù)相比，體內(nèi)編輯的應(yīng)用領(lǐng)域更不受限，適應(yīng)癥種類更多，肝臟、肌肉、眼等均可作為靶器官；其次，體內(nèi)編輯是將編輯工具通過載體遞送至靶器官和細(xì)胞，更容易構(gòu)建標(biāo)準(zhǔn)、穩(wěn)定的制作工藝，成本也更低。
 

　　隨著體外編輯轉(zhuǎn)向體內(nèi)編輯的趨勢越來越明顯，不少跨國藥企都在該賽道上積極布局，例如，2022年1月10日，輝瑞與堿基編輯代表公司Beam Therapeutics宣布達(dá)成為期4年的合作，開發(fā)治療肝臟、肌肉和中樞神經(jīng)系統(tǒng)遺傳病的體內(nèi)堿基編輯療法；同年1月，拜耳也宣布與基因編輯領(lǐng)域的公司Mammoth Biosciences達(dá)成合作，開發(fā)創(chuàng)新體內(nèi)基因編輯療法。
 

　　值得一提的是，目前體內(nèi)編輯在全球開發(fā)多處于早期階段，對生產(chǎn)體系要求高、開發(fā)難度也比較大。在全球范圍內(nèi)，僅有Intellia Therapeutics、Beam Therapeutics、Verve Therapetuics 等海外的公司在項目中成功應(yīng)用LNP遞送實現(xiàn)了高效的體內(nèi)基因編輯。而國內(nèi)LNP遞送體內(nèi)編輯發(fā)展尚在早期階段，在資金、人才、生產(chǎn)工藝等方面都面臨挑戰(zhàn)。
 

　　本次融資完成以后，堯唐生物將有望加快速推進(jìn)核心管線臨床研究，同時加速布局全球 first-in-class 管線，期望早日為患者帶來希望。
 

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