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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】 全球已知7000多種罕見(jiàn)病但有藥可醫(yī)的僅5%，大部分的罕見(jiàn)病沒(méi)有藥物可治。近年來(lái)國(guó)家也不斷加強(qiáng)對(duì)罕見(jiàn)病藥物的支持，如9月20日，國(guó)家衛(wèi)健委等六部門(mén)共同發(fā)布《第二批罕見(jiàn)病目錄》，新增86種罕見(jiàn)病。加上五年前公布的第一批罕見(jiàn)病目錄，目前該目錄共收錄了207種罕見(jiàn)病。
 

　　在國(guó)家政策的鼓勵(lì)下，也有部分藥企開(kāi)始愿意投入罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)，以惠及更多的罕見(jiàn)病患者。近日，在罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域，華東醫(yī)藥引進(jìn)的一款新藥申請(qǐng)獲受理。
 

　　根據(jù)華東醫(yī)藥11月13日發(fā)布的公告，其全資子公司中美華東從美國(guó)Kiniksa公司引入的注射用利納西普(ARCALYST®，Rilonacept)上市申請(qǐng)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式受理，用于治療成人和12歲及以上兒童的冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征 (CAPS)，包括家族性寒冷型自身炎癥綜合征(FCAS)和穆-韋二氏綜合征(MWS)。ARCALYST®治療CAPS適應(yīng)癥在國(guó)內(nèi)被列入臨床急需境外新藥目錄，同時(shí)是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的一款適用于12歲及以上人群的治療復(fù)發(fā)性心包炎藥物，是First-in-Class。
 

　　據(jù)了解，CAPS和復(fù)發(fā)性心包炎都是罕見(jiàn)病，而中國(guó)是罕見(jiàn)病的單一大市場(chǎng)，存在較大的市場(chǎng)潛力。資料顯示，心包炎是心包疾病的常見(jiàn)形式，主要影響心臟周圍組織的炎癥性心血管疾病，其中，約30%的心包炎患者會(huì)經(jīng)歷復(fù)發(fā)，成為復(fù)發(fā)性心包炎。復(fù)發(fā)性心包炎是一種失能性疾病，患者會(huì)有反復(fù)的胸痛發(fā)作，嚴(yán)重時(shí)可能危及生命。目前，針對(duì)復(fù)發(fā)性心包炎的標(biāo)準(zhǔn)療法較少，且副作用較大，臨床治療存在未滿足的需求。
 

　　2023年6月底華東醫(yī)藥已完成復(fù)發(fā)性心包炎適應(yīng)癥的中國(guó)Pre-BLA遞交。業(yè)內(nèi)表示，ARCALYST®的引進(jìn)不僅有望轉(zhuǎn)變國(guó)內(nèi)CAPS患者的治療模式，更能夠?qū)?fù)發(fā)性心包炎產(chǎn)生更好的療效。
 

　　由于患病人數(shù)相對(duì)較少，罕見(jiàn)病也被稱為孤兒病。據(jù)《2022中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》統(tǒng)計(jì)，2022 年中國(guó)罕見(jiàn)病患者約2000萬(wàn)，但是根據(jù)中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟發(fā)布的《2020中國(guó)罕見(jiàn)病綜合社會(huì)調(diào)研》顯示，在參加調(diào)研的2萬(wàn)余名患者中，95%的患者缺乏明確的治療藥物。
 

　　國(guó)內(nèi)存在大量未被滿足的患病群體，罕見(jiàn)病市場(chǎng)存在較大的市場(chǎng)增長(zhǎng)空間。有數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2020年全球罕見(jiàn)病市場(chǎng)規(guī)模約為4100億元，中國(guó)市場(chǎng)約30-50 億元，占比約為1%。根據(jù)預(yù)測(cè)，2030年全球罕見(jiàn)病市場(chǎng)有望達(dá)到1.3萬(wàn)億元，中國(guó)罕見(jiàn)病市場(chǎng)則有望達(dá)到600-900億元，約占全球市場(chǎng)的5%-7%。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，罕見(jiàn)病藥物少、費(fèi)用高，要解決這些難題，需要在多方支持下推動(dòng)國(guó)內(nèi)的罕見(jiàn)病相關(guān)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)不斷發(fā)展，研發(fā)與引進(jìn)更多罕見(jiàn)病患者急需的藥物，同時(shí)完善保障體系，才能讓罕見(jiàn)病患者“有藥可治、有藥可及”。
 

　　近年來(lái)，我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注度和支持力度不斷增加，如多部門(mén)聯(lián)合發(fā)布兩批《罕見(jiàn)病目錄》，共收錄207種疾?。唤⑷珖?guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)和罕見(jiàn)病病例信息登記制度；成立國(guó)家罕見(jiàn)病醫(yī)療質(zhì)量控制中心，發(fā)布《罕見(jiàn)病醫(yī)學(xué)中心設(shè)置標(biāo)準(zhǔn)》；批準(zhǔn)上市的進(jìn)口和國(guó)產(chǎn)罕見(jiàn)病用藥達(dá)到了101個(gè)；醫(yī)保目錄已包含60余種罕見(jiàn)病用藥……給罕見(jiàn)病患者帶來(lái)了更多希望。
 

　　而針對(duì)藥企罕見(jiàn)病藥物研發(fā)難題如臨床試驗(yàn)的招募困難、經(jīng)濟(jì)回報(bào)低等問(wèn)題，《醫(yī)藥工業(yè)高質(zhì)量發(fā)展行動(dòng)計(jì)劃(2023—2025年)》更是提出，將罕見(jiàn)病用藥開(kāi)發(fā)作為重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，強(qiáng)化政策協(xié)同，加大項(xiàng)目支持力度，盡最大努力落實(shí)稅費(fèi)等優(yōu)惠政策；從加快產(chǎn)品創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)化的技術(shù)突破、增強(qiáng)醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈韌性和現(xiàn)代化水平、探索中醫(yī)藥創(chuàng)新治療罕見(jiàn)病、持續(xù)做好罕見(jiàn)病藥物生產(chǎn)監(jiān)測(cè)和用藥保障4個(gè)方面為治療罕見(jiàn)病提供更好更強(qiáng)大的物質(zhì)和技術(shù)支撐。
 

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