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　　【中國(guó)制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】近日，醫(yī)藥市場(chǎng)調(diào)研機(jī)構(gòu)EvaluatePharma對(duì)2019年即將上市的重磅藥物進(jìn)行了分析。其中，有5大藥品值得醫(yī)藥人士重點(diǎn)關(guān)注，包括Alexion公司的Ultomiris、艾伯維的Risankizumab、藍(lán)鳥(niǎo)生物的LentiGlobin、諾華的Zolgensma、Kala Pharmaceuticals的Inveltys。

　　Alexion公司：Ultomiris

　　2024預(yù)期銷售額：34.3億美元

　　2018年12月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)新藥Ultomiris(Ravulizumab)上市，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)。該藥是款長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑。除已獲批的PNH適應(yīng)癥外，Ultomiris目前也在進(jìn)行用于溶血尿毒綜合征(aHUS)的三期臨床試驗(yàn)。另外，針對(duì)治療重癥肌無(wú)力和皮下注射可行性的臨床試驗(yàn)也計(jì)劃啟動(dòng)。

　　分析師預(yù)測(cè)，Ultomiris有望成為今年推出的具商業(yè)潛力的新產(chǎn)品，該藥已于2018年12月獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，預(yù)計(jì)2024年的銷售額將達(dá)到34億美元。

　　艾伯維：Risankizumab

　　2024預(yù)期銷售額：22億美元

　　risankizumab是一款I(lǐng)L-23抑制劑，通過(guò)與IL-23的p19亞基結(jié)合來(lái)選擇性阻斷IL-23。IL-23是一種參與炎癥過(guò)程的關(guān)鍵細(xì)胞因子，被認(rèn)為與多種免疫介導(dǎo)的慢性病有關(guān)。除了銀屑病以外，該藥物還在銀屑病關(guān)節(jié)炎、克羅恩病患者中進(jìn)行評(píng)估，未來(lái)還計(jì)劃在潰瘍性結(jié)腸炎患者中進(jìn)行評(píng)估。

　　艾伯維研發(fā)部執(zhí)行副總裁兼科學(xué)官M(fèi)ichael Severino博士表示，Risankizumab代表了企業(yè)推進(jìn)免疫介導(dǎo)疾病患者治療目標(biāo)的重要里程碑。“Risankizumab有潛力成為治療斑塊型銀屑病的重要治療選擇，我們期待著在整個(gè)審評(píng)過(guò)程中與FDA合作。”

　　藍(lán)鳥(niǎo)生物：LentiGlobin

　　2024預(yù)期銷售額：18.7億美元

　　據(jù)悉，LentiGlobin獲得了美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局(EMA)頒發(fā)的孤兒藥資格，用于治療β地中海貧血和鐮狀細(xì)胞貧血(SCD)。FDA還為L(zhǎng)entiGlobin頒發(fā)了突破性療法認(rèn)定，用于治療TDT。此外LentiGlobin還獲得了FDA的快速通道資格和EMA的PRIME資格。

　　“中期數(shù)據(jù)表明，LentiGlobin基因療法可以解決TDT潛在的遺傳病因，并增加功能性紅細(xì)胞生成，” bluebird bio醫(yī)學(xué)官Dave Davidson博士說(shuō)：“兩項(xiàng)研究的幾乎全部非β0/β0基因型患者都從長(zhǎng)期輸血治療中獲得了自由。

　　諾華：Zolgensma

　　2024預(yù)期銷售額：15.6億美元

　　Zolgensma是一種治療1型脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因替代療法，旨在解決1型SMA的根本遺傳原因。1型脊髓性肌萎縮癥是由于SMN1基因缺陷或缺失造成的遺傳疾病。由于SMN1基因不能正常工作，1型SMA嬰兒迅速失去掌管肌肉功能的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。這會(huì)導(dǎo)致患者無(wú)法進(jìn)行呼吸、吞咽、說(shuō)話和行走等基本功能。

　　Zolgensma使用AAV9病毒載體將健康的人類SMN基因?qū)牖颊唧w內(nèi)，讓患者可以生成正常的SMN蛋白，從而改善運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元功能和生存。Zolgensma已經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定，孤兒藥資格和快速通道資格。

　　Kala Pharmaceuticals：Inveltys

　　2024預(yù)期銷售額：13.5億美元

　　Inveltys是一種新型納米顆粒配方的BID皮質(zhì)類固醇，已被證明具有良好的安全性和療效，該藥無(wú)疑將對(duì)眼科術(shù)后患者的管理帶來(lái)積極的影響。

　　而Inveltys的獲批，將為患者及眼科護(hù)理專業(yè)人員提供也是一個(gè)BID眼科皮質(zhì)類固醇療法。該藥在臨床研究中已被證明具有臨床有效性，同時(shí)保持經(jīng)證實(shí)的安全性，該藥將有望提高患者的治療依從性，減少患者的治療負(fù)擔(dān)。