資訊中心

　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】根據(jù)國家藥監(jiān)局網(wǎng)站信息顯示，2024年一季度，國家藥品監(jiān)督管理局共批準(zhǔn)了20款新藥，其中包括多款重磅腫瘤藥、罕見病新藥獲批。
 

　　例如，在腫瘤領(lǐng)域，3月15日，國家藥監(jiān)局網(wǎng)站披露，通過優(yōu)先審評(píng)審批程序，附條件批準(zhǔn)科州藥業(yè)申報(bào)的1類創(chuàng)新藥妥拉美替尼膠囊(商品名：科露平)上市，適用含抗PD-1/PD-L1治療失敗的NRAS突變的晚期黑色素瘤患者。據(jù)悉，妥拉美替尼是選擇性絲裂原活化蛋白激酶1和2(MEK1/2)抑制劑，由科州藥業(yè)和天津?yàn)I江藥物研發(fā)有限公司聯(lián)合開發(fā)。該藥是國產(chǎn)頭款 MEK 抑制劑，也是全球頭個(gè)獲批針對(duì)NRAS突變晚期黑色素瘤適應(yīng)癥的靶向藥物。
 

　　科濟(jì)藥業(yè)3月1日獲批上市的澤沃基奧侖賽注射液也可圈可點(diǎn)，這是一種針對(duì)B細(xì)胞成熟(BCMA)抗原的自體CAR-T產(chǎn)品，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤，將給患者帶來治療新選擇。據(jù)悉，澤沃基奧侖賽注射液于2019年獲得美國FDA的孤兒藥稱號(hào)，以及先后于2019年及2020年獲得歐洲藥品管理局的優(yōu)先藥物及孤兒藥產(chǎn)品稱號(hào)。
 

　　在罕見病治療領(lǐng)域，一季度有可伐利單抗、醋酸鋅片和鹽酸曲恩汀片這3款罕見病新藥獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，且均是通過優(yōu)先審評(píng)程序獲批。
 

　　其中，羅氏的可伐利單抗是一款人源化抗補(bǔ)體蛋白C5單克隆抗體，用于未接受過補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥成人和青少年患者。陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)是一種由人體體細(xì)胞基因突變引起的造血干細(xì)胞獲得性疾病，主要表現(xiàn)為慢性血管內(nèi)溶血、血栓形成、骨髓衰竭等，屬于一種罕見的血液系統(tǒng)疾病。
 

　　諾貝仁的醋酸鋅片于2月19日獲批上市，將用于罕見病威爾遜氏癥的治療。肝豆?fàn)詈俗冃允且环N罕見的常染色體隱性遺傳病，由銅在體內(nèi)各組織中異常沉積所導(dǎo)致，特征性臨床表現(xiàn)為急性或慢性肝病癥狀，進(jìn)行性加重的椎體外系癥狀、精神癥狀和角膜色素環(huán)，其他還常見溶血性貧血、骨關(guān)節(jié)癥狀、血尿等。該疾病已經(jīng)被納入頭一批罕見病目錄。
 

　　更早的1月5日，用于肝豆?fàn)詈俗冃缘尼槍?duì)性治療藥物鹽酸曲恩汀片獲批上市。肝豆?fàn)詈俗冃允且环N罕見病，患者可能出現(xiàn)肝臟損害、神經(jīng)系統(tǒng)受累，還可能出現(xiàn)眼部病變、腎臟損害、骨關(guān)節(jié)病等多種臨床表現(xiàn)。該疾病也早于2018年就被納入了國家衛(wèi)健委發(fā)布的罕見病目錄中。
 

　　隨著利好政策的支持，國內(nèi)罕見病藥物正在加快上市，滿足更多罕見病患者的治療需求。有數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)顯示，2023年，國內(nèi)共有27款罕見病藥獲批上市，包括鹽酸奧扎莫得膠囊、尼替西農(nóng)膠囊/口服混懸液、硫酸氫司美替尼膠囊等，適應(yīng)癥涵蓋多發(fā)性硬化癥、1型遺傳性酪氨酸血癥、1型神經(jīng)纖維瘤病等22種罕見病的治療。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對(duì)任何人的投資建議。